Gene Therapy:. O futuro é Now

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27 de abril de 2000 – durante muito tempo, houve uma conversa sobre como a terapia genética é uma grande promessa para o futuro da medicina. Bem, parece que o futuro é agora. A terapia gênica está finalmente mostrando sinais de ser uma promessa mantida, graças a alguns pesquisadores franceses.

Na edição de 28 de abril de

of Science, o detalhe investigadores seu sucesso no uso de terapia genética para o tratamento de crianças cujo defeito sistemas imunológicos de outra forma lhes teria forçado a gastar suas vidas em um estéril “bolha”. Na esteira da morte no ano passado de um teen-ager Arizona durante uma experiência de terapia genética da Universidade da Pensilvânia, o último avanço está levando a esperança renovada para a técnica.

Mas o que exatamente é essa esperança? Uma solução permanente livre de drogas para muitos tipos de doença, ao que parece.

Drugs trabalhar de fora para dentro, e deve ser continuamente re-administrado se a doença é crônica. A terapia genética funciona de dentro, e deve continuar a trabalhar por tempo indeterminado. A luta fundamental para os pesquisadores é encontrar o gene direito de apresentar a doença em questão, e certificando-se que o gene é entregue ao lugar certo no corpo

.

O que nos leva ao sucesso recente. A doença os pesquisadores franceses podem ter curado é bem conhecida, mas raro. Faz promessa terapia genética espera para os grandes pais da doença: câncer, diabetes, doenças do coração? Pode apostar, e então alguns.

W. French Anderson, MD, é creditado com a realização do primeiro tratamento gene em 1990 (para o mesmo tipo de doença tratada pelos investigadores franceses). Ele diz WebMD que os recentes sucessos de terapia genética são análogos ao primeiro pouso do homem na lua.

“Nós começamos com uma grande explosão de entusiasmo, assim como [que] aconteceu quando [o presidente] Kennedy fez o anúncio nós estamos indo para vencer os russos para a lua. e depois há toda essa alta esperança, e todo mundo corre para fora para ver os foguetes ir para cima, e eles explodir, “Anderson diz, fazendo a comparação com a morte no julgamento de Pensilvânia . “As coisas ficaram realmente ruim por um tempo, então todas as partes pequenas começou a trabalhar. … Nós fizemos isso.” Anderson, que escreveu um comentário sobre a pesquisa francesa em

of Science, é diretor dos laboratórios de terapia genética na Universidade do Sul da Califórnia, em Los Angeles.

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