Vimizim, a primeira droga para Síndrome de Morquio pode ser dado um aceno de aprovação de NICE regulador de saúde na Inglaterra. A droga é a única esperança para aqueles que estão sofrendo com a condição degenerativa que encurta a expectativa de vida para uma média de 25 anos.

Vimizim tem sido comprovada para melhorar a vida, melhorando a resistência, a pé, diminuindo a dor e permitir que as crianças com a condição de crescer.

de acordo com MedicinePlus, síndrome de Morquio é uma doença hereditária do metabolismo em que o corpo está faltando ou não tem o suficiente de uma substância necessária para quebrar longas cadeias de moléculas de açúcar chamado glicosaminoglicanos .

as pessoas com ambos os pais que carregam o gene defeituoso têm uma chance 25 por cento de desenvolver a doença, o que significa que a síndrome é autossómica recessiva. Estima-se que 1 em cada 200.000 nascimentos, tornando-se um defeito de nascença raro. Os sintomas geralmente ocorre a partir de 1 a 3 anos de idade. & Nbsp

sintomas da síndrome de Morquio

O desenvolvimento anormal dos ossos

desenvolvimento anormal do coração

Grandes dedos

no peito em forma de sino com costelas alargado para fora na parte inferior

características faciais grosseiras

knock-joelhos

cabeça Grande

tronco curto

dentes amplamente espaçados

articulações hipermóveis -. articulações que se estendem para fora mais do que os movimentos habituais

por causa das numerosas anomalias, uma pessoa que sofre de Morquio a síndrome é provável que morrem em tenra idade, com média de apenas 25 anos.

a US Food and Drug Administration aprovou a droga Vimizim, com o nome genérico de elosulfase alfa, aprovou o uso da droga como último tratamento de 12 de fevereiro de 2014. no entanto, no caso do Reino Unido, é apenas recentemente que seu governo mostrou um sinal de aprovação.

Este sinal é um grande alívio para os defensores em sua 16 meses de duração campanha para a droga a ser financiado pelo governo e para a continuação do tratamento de 88 pacientes por todo o país.

“a comunidade Morquio tiveram 16 meses de espera para receber Vimizim eo fato de que ainda estamos meses da decisão final é uma maneira terrível para tratar as pessoas em nossa sociedade cuja saúde está se deteriorando diante de seus olhos “, disse Christine Lavery da sociedade MPS.

o atraso na aprovação da droga foi devido a do mais recente AGRADÁVEL diretrizes chamado “Acordo de Acesso gerenciado”, que estipula que os doentes devem ser cuidadosamente monitorizados para sinais de ineficácia do tratamento. Um custo para o valor do tratamento 1s £ 394.680 por paciente de um ano

A fabricante de Vimizim, BioMarin, manifestou tie gratidão sobre a boa notícia:.

“BioMarin tem o prazer que Nice está considerando oferecendo Vimizim aos pacientes Morquio uma síndrome através NHS Inglaterra. Vimizim é a única terapia de reposição enzimática para pacientes com Morquio uma síndrome, uma condição genética rara que é progressivamente degenerativa e vida limitante. “