Keryx Biopharmaceuticals, Inc. anunciou que os EUA Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação Fast Track para KRX-0401 (perifosine ), novela da Companhia, potencialmente primeiro-in-class, o agente anti-câncer oral que inibe a fosfoinositídeo 3-quinase (PI3K) /Akt, para o tratamento de mieloma múltiplo reincidente /refratário.
The fast programa de controle do FDA é projetado para facilitar o desenvolvimento e acelerar a revisão de novas drogas que se destinam a tratar doenças graves ou com risco de vida e que demonstram o potencial para abordar necessidades médicas não satisfeitas. Fast Track medicamentos designados normalmente se qualificar para revisão prioritária, acelerando assim o processo de revisão do FDA.
é esperado Um ensaio de Fase 3 investigando perifosine em combinação com VELCADE e dexametasona para o tratamento de doentes com recidiva mieloma múltiplo refractário /para começar no final do ano ao abrigo de um protocolo especial Avaliação (SPA) com o FDA. Além disso, em setembro, a empresa anunciou que tinha recebido perifosine órfão por drogas nos Estados Unidos para o tratamento de mieloma múltiplo.
metilação do DNA em humanos é influenciado pela dieta e exercício, sugerindo que a epigenética pode ser envolvido em doenças de idade e estilo de vida relacionadas, tais como diabetes tipo 2. Assim, analisamos a expressão de seis genes selecionados no tecido adiposo de assuntos não relacionados com TNG ou diabetes tipo 2. Incluindo PPARG, KCNQ1, TCF7L2 e IRS1 mostrou metilação do DNA diferencial no tecido adiposo de assuntos não relacionados com diabetes tipo 2 em comparação com os controles.
Para resumo, nós aproveitar os pontos fortes de um desenho do estudo duplo para apresentar pela primeira vez ambos os perfis de mRNA e metilação do DNA do genoma no tecido adiposo da MZ twin para diabetes tipo 2. Este trabalho demonstra que a diminuição da expressão de genes envolvidos no metabolismo energético e aumento da expressão de genes inflamatórios.
Ron Bentsur, CEO da Keryx Biopharmaceuticals, comentou: “Esta designação Fast Track pode reduzir significativamente o tempo de revisão do FDA uma nova aplicação de drogas, e, portanto, pode acelerar o tempo de comercialização de perifosine no mieloma múltiplo. ” Mr. Bentsur acrescentou: “Acreditamos que a designação Fast Track, juntamente com o estatuto de ZPE e Orphan Drug anteriormente concedida a nós pela FDA para perifosine no mieloma múltiplo, aumenta significativamente a proposta de valor do perifosine nesta indicação. Estamos ansiosos para começam ensaio de Fase 3 no final deste mês. “
KRX-0401 (perifosine) é in-licenciados pela Keryx de AeternaZentaris, Inc. nos Estados Unidos, Canadá e México.