células alteradas colocado no cérebro Seguro; Parecem reduzir o declínio mental por Daniel J. DeNoon

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27 abril de 2004 – Ele é novo. É radical. E agora uma terapia baseada em gene para a doença de Alzheimer passou o seu primeiro teste humano.

Um paciente morreu e outro ficou ferido antes que os médicos aprenderam a fazê-lo com segurança. Mas agora a técnica – implantes cerebrais de células da pele geneticamente alterados – parece seguro o suficiente para mais testes em humanos avançados.

Os primeiros resultados parecem promissores, de acordo com um relatório por Mark Tuszynski, MD, PhD, na reunião desta semana da revista da Academia Americana de Neurologia, em San Francisco. Tuszynski é professor de neurociência da Universidade da Califórnia, San Diego, que detém a patente sobre a nova tecnologia.

“Estes resultados são intrigantes,” Tuszynski diz em um comunicado. “Se estes efeitos são confirmados em grandes ensaios controlados, este poderia ser um avanço significativo em relação às terapias existentes para a doença de Alzheimer.”

Terapia genética para a doença de Alzheimer

Veja como a terapia genética funciona:

paciente com doença de Alzheimer doa algumas células da pele.

células da pele do paciente são geneticamente modificadas para tornar um produto químico chamado fator de crescimento neural do cérebro natural, ou NGF.

As células alteradas são cultivadas em laboratório.

Em um procedimento cirúrgico, os médicos usam agulhas para implantar as células alteradas profundas no cérebro do paciente.

As células secretam NGF no cérebro. Isso diminui a morte das células do cérebro (uma característica da doença de Alzheimer) e melhora a função de células do cérebro. Ele também pode ajudar a restaurar as conexões entre as células cerebrais.

Não é uma cura. Mas nos seis pacientes que completaram com sucesso a cirurgia, a terapia de gene retardado o progresso incessante da doença de Alzheimer. Os pacientes foram perdendo 7 pontos por ano em um teste da função mental. Um ano e meio após a cirurgia, esse declínio desacelerou para uma perda de 4 pontos por ano.

Infelizmente, a cirurgia do cérebro para implantar a terapia genética utilizado apenas um anestésico local sobre os dois primeiros pacientes. Eles se mudaram durante a cirurgia, provocando hemorragia no cérebro. Um dos pacientes morreu cinco semanas depois de um ataque cardíaco.

Depois de os médicos passaram a uma anestesia geral (a ser colocado sob), não houve mais lesões.

Este histórico de segurança – e os primeiros sinais de que o tratamento pode ser de trabalho – significa uma fase II julgamento pode começar. Esse estudo será realizado na Universidade Rush, em Chicago. Mais centros médicos podem se envolver se o estudo se move para testes em escala maior.

A Universidade da Califórnia detém a patente sobre o tratamento e licenciou-lo para Ceregene Inc. em San Diego, uma subsidiária da Cell Genesys Inc. em South San Francisco, Califórnia.